siRNA疗法取得突破，Alnylam股价大涨48%

▎Armstrong

2022年8月3日，Alnylam宣布siRNA疗法Patisiran治疗ATTR三期临床APOLLO-B获得积极数据。

受此消息影响，Alnylam股价大涨48%，市值达到255亿美元。

Alnylam围绕TTR进行了广泛布局。

此次公开数据的Patisiran三期临床，针对的患者覆盖了wild-type的ATTR患者，这部分患者的人数为遗传性ATTR患者的5倍左右。

APOLLO-B入组360例ATTR患者，覆盖了遗传性和野生型的ATTR患者。

研究达到的主要终点，p值为0.0162。

Patisiran的耐受性良好。

总结

Alnylam计划在今年晚些时候递交Patisiran的上市申请，并在第18届International Symposium on Amyloidosis会议上公布详细数据。伴随着APOLLO的成功，Alnylam的股价创下新的记录，siRNA疗法将在更多不那么罕见的疾病以及常见病不断取得新突破。

----------------------

• 欢迎加入“医药笔记”知识星球。

• 如需加入读者实名讨论微信群，可以添加小编微信（wuwenjun6605），烦请主动注明姓名、企业、职位。

Armstrong技术全梳理系列